กลไกการออกฤทธิ์ ของ อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค

ไวรัสพาหะที่มีส่วนยีน AAV1 (Adeno-associated virus serotype 1) ในโครโมโซมจะถูกนำมาใช้ในการปลูกถ่ายยีนที่ใช้ในการสร้างเอนไซม์ไลโปโปรตีนไลเปส (LPL gene)ให้กับเซลล์กล้ามเนื้อมนุษย์ โดยยีนดังกล่าวนั้นจะไม่ถูกแทรกเข้าไปในโครโมโซมของมนุษย์ แต่จะลอยอยู่อย่างอิสระภายในนิวเคลียส หลังการบริหารยาอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคแต่ละครั้ง ผู้ป่วยจะต้องได้รับยากดภูมิคุ้มกัน (immunosuppressive therapy)ร่วมด้วยเพื่อป้องกันปฏิกิริยาตอบสนองของภูมิคุ้มกันของร่างกายต่อไวรัสพาหะ[6]

ข้อมูลจากการศึกษาทางคลินิกชี้ให้เห็นว่าหลังจากที่ผู้ป่วยได้รับการบริหารยาอะลิโพจีน ไทพาร์โวเวคพบว่าความเข้มข้นของไขมันในกระแสเลือดจะลดลงใกล้เคียงปกติทุกคนภายในระยะเวลา 3-12 สัปดาห์  โดยผลดีของการใช้ AAV คือ ไม่ก่อให้เกิดโรค, ส่งผ่านยีนไปเฉพาะเซลล์ที่ไม่แบ่งตัว, และความเสี่ยงที่เกิดการสอดแทรกของยีนดังกล่าวเข้าไปในโครโมโซมของมนุษย์นั้นแทบจะไม่มีโอกาสเป็นไปได้เลย[7] เมื่อเปรียบเทียบกับยีนที่ได้จากรีโทรไวรัส (retroviruses) ซึ่งพบการสอดแทรกของยีนดังกล่าวเข้าไปในโครโมโซมของมนุษย์ได้เล็กน้อย ซึ่งจะส่งผลให้มีความเสี่ยงต่อการเกิดมะเร็งเพิ่มมากขึ้นได้ นอกจากนี้แล้ว AAV ยังมีคุณสมบัติในการกระตุ้นให้เกิดปฏิกิริยาการตอบสนองของภูมิคุ้มกันของร่างกายโดยการสร้างแอนติบอดี้ขึ้นมาทำลายไวรัสพาหะและมีพิษต่อเซลล์ต่ำ[8][9][10] ส่วนการจำลองตัวของยีนดังกล่าวจะมีขนาดจำกัดอยู่ที่ประมาณ 4.8 กิโลเบส

แหล่งที่มา

WikiPedia: อะลิโพจีน ไทพาร์โวเวค http://www.nytimes.com/2012/07/21/health/european-... http://www.the-scientist.com/?articles.view/articl... http://www.thepharmaletter.com/article/chiesi-and-... http://www.uniqure.com/news/167/182/uniQure-s-Glyb... http://www.uniqure.com/products/glybera/ http://online.wsj.com/article/SB100014240529702037... http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_libra... //pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/10482608 //pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/10490767 //pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23131853